Un pas de plus dans la lutte contre la mucoviscidose chez les plus petits. La Haute autorité de santé (HAS) a annoncé dans un communiqué mardi qu’elle autorisait « l’accès précoce à un premier traitement pour les enfants âgés de 6 à 11 ans » atteints de mucoviscidose. Ce traitement c’est le Kaftrio, un médicament considéré comme une avancée majeure contre la mucoviscidose et déjà approuvé en France depuis l’année dernière pour les patients éligibles de plus de 12 ans.

Grâce à l’aval de l’HAS, le Kaftrio bénéficiera immédiatement d’un remboursement par la Sécurité sociale. Il ne pourra toutefois bénéficier qu’à certains patients. Il s’agit de ceux « qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR », dont le rôle est central dans la mucoviscidose, explique la HAS, estimant à un peu moins de 300 le nombre d’enfants concernés, sur un total d’un peu plus de 7.000 malades de tous âges en France.

Un traitement révolutionnaire

Le traitement concerné consiste en une association de deux médicaments développés par le laboratoire Vertex, le Kalydeco et le Kaftrio. Alors que l’essentiel des approches thérapeutiques traitent les symptômes, le Kaftrio, fait partie d’une classe innovante de médicaments ciblant l’action de la protéine à l’origine de la maladie. Il est considéré par les associations comme une révolution qui, pour certains patients, peut transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée.

Une commission de la HAS a « reconnu le caractère présumé innovant de cette association de médicaments qui, au long cours, permettrait aux patients de mieux respirer, d’être moins souvent malades et de reprendre du poids », a précisé l’autorité.