Une enfant traitée aux Etats-Unis dans le cadre d’une étude clinique évaluant un traitement par thérapie génique est décédée, a annoncé jeudi​ la biotech française Lysogene. La fillette de cinq ans était atteinte d’une maladie pédiatrique rare et incurable.

L’entreprise précise dans un communiqué que « la cause immédiate du décès est pour le moment inconnue » et qu'« à ce stade, il n’y a pas de preuve que cet évènement soit lié à l’administration du produit » utilisé dans cette étude clinique internationale en phase 2/3 (sur une procédure de tests en trois phases). La petite patiente qui n’était pas hospitalisée au moment de son décès. Elle avait déjà reçu le traitement il y a plusieurs mois dans un des quatre centres américains d’essai clinique de Lysogene et était retournée à son domicile, a précisé l’entreprise.

La suspension clinique de l’étude ordonnée en juin dernier

L’essai clinique LYS-SAF302 vise à développer une thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), qui est une maladie pédiatrique neuro-dégénérative grave, d’origine génétique, actuellement incurable et aussi connue comme la maladie de Sanfilippo​ de type A.

Le 5 juin dernier, l’Agence américaine du médicament (FDA) avait ordonné la suspension clinique de l’étude après l’observation sur des images IRM de « signaux localisés aux points d’injection intracérébraux », suggérant un « lien potentiel avec l’administration du produit », selon un communiqué de l’entreprise, qui précisait qu'« aucun symptôme clinique ne peut être directement imputé à ces observations IRM ».

18 patients toujours suivis

A cette date, 19 des 20 patients de l’étude avaient reçu une injection du produit dans l’un des huit sites hospitaliers où l’entreprise effectue ses essais aux Etats-Unis et en Europe. Aucun nouveau traitement n’a été réalisé depuis.

Lysogene s’est dite « profondément attristée par le décès de cet enfant » et maintient « son engagement à l’égard du programme LYS-SAF302 et de la communauté de patients Sanfilippo ». La société continue de suivre les 18 patients restants, qui sont « suffisants » pour poursuivre l’étude et développer un médicament, selon l’entreprise, puisque le traitement consiste en une seule injection. L’entreprise assure être en train de compiler « des informations additionnelles » et va mener une enquête pour définir les causes du décès.