Permettre à un animal d’entendre de nouveau. C’est le tour de force réalisé par une équipe de chercheurs américano-suisse grâce à la thérapie génique. Leurs travaux ont été publiés à la mi-juin dans la revue Science Translational Medicine.

Agir sur les gènes responsables de la maladie

Si un à quatre enfants naissent sourds à la naissance, la majorité de ces surdités précoces est d’origine génétique. 70 gènes sont identifiés comme pouvant provoquer la surdité, s’ils subissent une mutation. Les scientifiques se sont concentrés sur le gène TMC1, qui encode, selon Sciences et Avenir, une protéine cruciale dans l’audition (1).

Pour ce faire, les chercheurs du Boston Children’s Hospital and Harvard Medical School, associés à l’École Polytechnique Fédérale de Lausanne (EPFL) ont utilisé deux types de souris génétiquement modifiées pour reproduire la surdité. Chez certaines souris, le gène TMC1 a été effacé alors qu’il a seulement été altéré chez d’autres.

Un possible espoir pour l’être humain

Quelques temps plus tard, l’équipe a constaté que chez le modèle de souris dont le gène a été effacé, la capacité des cellules ciliées sensorielles à répondre aux sons a été restaurée et les souris sourdes ont retrouvé une capacité à entendre. Dans l’autre groupe, le résultat est contrasté. Positive au niveau cellulaire et cérébral, mais moins concluant dans le test de l’ouïe.

Cité par Sciences et Avenir, Jeffrey Holt, chercheur au Boston Children’s Hospital se veut rassurant : « Notre protocole de thérapie génique n’est pas encore prêt pour des essais cliniques (nous devons encore faire des ajustements) mais nous pensons que dans un avenir pas trop lointain, il pourrait être développé pour un usage thérapeutique chez les humains. »

(1). Dans les faits, si un enfant est porteur de deux copies mutantes de TMC1 (mutation récessive) à la naissance, on détermine qu’il souffrira de pertes d’audition profondes dès son plus jeune âge. Le porteur d’une seule copie de la mutation (mutation dominante) verra, lui, une surdité progressive s’installer à partir de 10 à 15 ans.