La Food and Drug Administration (FDA) a autorisé ce vendredi la commercialisation du Zolgensma aux Etats-Unis. Ce traitement à prise unique, conçu par le groupe pharmaceutique suisse Novartis, coûte 2,125 millions de dollars (1,9 million d’euros), rapporte Reuters.

Le Zolgensma est donc le médicament plus cher du monde. Cette thérapie génique soigne l’atrophie musculaire spinale (AMS) chez les enfants de moins de deux ans. Cette maladie provoque une dégradation des neurones moteurs, entraînant une difficulté à marcher, parler et même respirer.

Bientôt autorisé en Europe ?

« C’est une nouvelle extraordinaire pour les patients et leur famille car c’est une maladie terrible, qui mène à la paralysie ou au décès de bébés », a confié Laurence Tiennot-Herment à BFMTV, parlant d’une « révolution médicale ». La présidente de l’AFM- Téléthon espère voir bientôt l’agence européenne des médicaments approuver aussi le Zolgensma. Le traitement pourrait être autorisé en Europe et au Japon d’ici la fin de l’année.

Laurence Tiennot-Herment va plus loin et appelle même à la mise en place d’une mesure qui permettrait aux malades français d’obtenir le traitement de manière anticipée. Cela se ferait « avec accord de la famille, du médecin, de l’industriel, et de l’agence du médicament (ANSM) ». Elle regrette « l’escalade des prix » qui a rendu le Zolgensma aussi cher, mais considère qu’il ne faut pas que le tarif soit « un frein » dans l’accession à ce traitement.