La recherche à la carte. A en croire les différents médecins que les parents de Noé ont consultés, leur enfant, aujourd’hui âgé de 18 mois, devrait être mort. Ce petit garçon est en effet atteint de déficience en protéines D-bifonctionnelles, une maladie dont il est le seul cas en Europe. Contre cela, il n’existe pas de traitement et aucun laboratoire ne travaille sur cette pathologie, trop rare pour envisager la rentabilisation des investissements de recherche. Seule la biotech Apteeus, incubée à l’institut Pasteur de Lille, a accepté de mettre une scientifique sur le coup.

Toutes les cellules du corps humain fabriquent des acides gras qu’elles stockent temporairement avant de les dégrader pour les utiliser lorsqu’elles en ont besoin. C’est la protéine D-bifonctionnelle qui permet habituellement cette dégradation. En cas de déficience de cette protéine, les acides gras s’accumulent dans les cellules, provoquant une perturbation de leurs autres fonctions et la mort du malade à court terme. « C’est les montagnes russes avec cette maladie, Noé est fragile et il ne se développe pas comme les autres enfants », explique Jean-Pierre, son grand-père.

Repositionnement de médicaments

Refusant de céder à la fatalité, la maman de Noé, Sabrina, est tombée sur le nom d’Apteeus lors de ses recherches. « Une ingénieure travaille sur ce cas depuis janvier dernier et nous entrons cette semaine dans la dernière étape », affirme Terence Beghyn, fondateur d’Apteeus. La biotech ne développe pas de médicaments mais effectue du repositionnement de ceux qui existent déjà : « Environ 2.000 médicaments ont été testés sur des cultures de cellules prélevées sur Noé », poursuit-il. Et, dans le lot, un s’est avéré efficace pour ralentir l’accumulation des acides gras. Selon Apteeus, la molécule servait à la base pour traiter l’anxiété.

Les résultats obtenus par le laboratoire ont été présentés au pédiatre qui suit Noé et celui-ci a donné son feu vert pour que le médicament soit administré à l’enfant. « Cela reste du domaine de l’expérimental, mais le rapport bénéfice-risque est incontestablement en faveur de Noé », assure le patron du labo. Le petit garçon commence donc son traitement cette semaine et restera quelques jours en observation pour surveiller les éventuels effets secondaires. « On partait de rien et aujourd’hui, l’espoir est énorme », reconnaît le grand-père de Noé.

Reste le problème de l’argent. Si le repositionnement de médicaments revient moins cher que le développement de nouvelles molécules, le coût demeure tout de même élevé. « Plusieurs dizaines de milliers d’euros pour le cas de Noé », selon Apteeus. Pour financer cela, la famille ne peut compter sur aucune aide publique. « Nous avons monté une association et ouvert une cagnotte en ligne, explique Jean-Pierre. Sans cela, nous n’aurions rien pu faire. »