Hasard du calendrier. Alors que débute vendredi soir en France le Téléthon, des chercheurs américains publient une découverte importante pour le traitement des maladies génétiques. Ces scientifiques sont parvenus à guérir des souris atteintes d’une maladie génétique à l’aide de cellules prélevées dans leur queue et reprogrammées en cellules souches. Cette avancée annonce le développement d’une véritable médecine régénérative, où l’on pourra traiter les tissus malades en utilisant des cellules appartenant au malade lui-même.

Ce succès se situe dans le prolongement de la codécouverte, par les équipes de Shinya Yamanaka (université de Kyoto) et de James Thomson, de l'université du Wisconsin, d’une technique permettant de transformer de cellules de peau en cellules présentant toutes les caractéristiques des cellules souches embryonnaires. Notamment la possibilité de se transformer en n’importe quel type de cellule de l’organisme (muscle, neurone, sang, etc).

Rudolph Jaenisch et ses collaborateurs du Whitehead Institute for Biomedical Research de Cambridge (Etats-Unis), viennent d’annoncer que grâce à ce procédé, ils étaient parvenu guérir des souris atteintes d’une maladie génétique similaire à la drépanocytose humaine - une forme d’anémie héréditaire. Leurs travaux sont publiés dans la revue Science.

Les cellules sanguines des souris atteintes de drépanocytose produisent une hémoglobine anormale. Jaenisch a donc dans un premier temps fabriqué des cellules souches à partir de cellules prélevées dans la queue de ces souris selon la technique décrite par Yamanaka et Thomson. Dans chacune de ces cellules souches, il a ensuite remplacé le gène responsable de la drépanocytose par un gène normal. Puis il a mis en culture ces cellules «pluripotentes» avant de les réinjecter dans la moelle osseuse des souris malades. C’est en effet dans la moelle osseuse que sont produits les globules rouges.

Après ces manipulations, les chercheurs assurent que les souris malades traitées produisent une hémoglobine normale. Jaenisch affirme que ce résultat montre que ce type de thérapie peut désormais être envisagé chez l’homme, notamment pour le traitement des maladies génétiques dues, comme la drépanocytose, à la mutation d’un unique gène. Le chercheur reconnaît que la technique n’est pas encore assez sûre pour être testée immédiatement chez l’homme.